台灣學者治絕症 好萊塢改編拍電影(陳垣崇)

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http://tw.news.yahoo.com/article/url/d/ ... 215ne.html

【台灣醒報記者鍾禎祥報導】15年的辛苦研究，最後治好了一項罕見的絕症。中研院生物醫學科學研究所所長陳垣崇，帶領他的團隊費盡心力投入龐貝氏症治療研究，成為史上第一個成功以藥物治療遺傳性肌肉疾病的案例。最近，好萊塢將他研究生涯的故事改編，拍成《愛的代價》一片。

「龐貝氏症」是一種極罕見的遺傳性基因疾病，任何年齡都有可能發作，患者會漸漸失去對肌肉的控制，若發生在嬰幼兒身上，甚至可能導致死亡。過去有許多科學家嘗試研發治療方法，但都以失敗收場。

失敗的關鍵點在於，傳統治療方法所產生的藥物最後都被肝臟吸收，無法進到肌肉組織和心臟裡。「原本以為很簡單。」陳垣崇在看完相關研究資料後，以為只要花兩、三年就可以克服這個技術問題，沒想到最後花了15年才成功。

15年間，陳垣崇和他的研究團隊遭遇無數挫折，卻從來沒有出現過放棄的念頭。「每當我們感到挫折時，就會去病房看看患者。」他表示，和龐貝氏患者的痛苦相比，實驗室的小失敗根本算不了什麼。

1998年，陳垣崇和研究團隊完成了動物實驗，當時他感到非常興奮，認為研究已經突破一大步。但沒想到，前方卻有更大的挑戰在等待著他。

因為經費有限，陳垣崇無法大量生產新藥以運用在人體實驗上，最後在千挑萬選下，選出了三位受試者接受實驗治療，卻引來其他龐貝氏症患者的家長抗議。這件事還被紐約時報刊出，認為陳垣崇斷絕了其他患者和家長的最後希望。

陳垣崇說，「那時真的壓力很大。」連美國白宮都打電話來關心，還有家長請美國議員施壓。美國華盛頓郵報記者吉塔（Geeta Anand）看到這則新聞後，花了18個月和陳垣崇進行專訪，將這個故事寫成了書籍出版。最近有好萊塢的電影公司將這本書改編成電影，片名為《愛的代價》。

陳垣崇也親自投書至紐約時報，在一篇名為「無助的醫師」的文章中，表達自己實在是礙於經費不足，並非刻意想奪走其他患者的求生機會。好在最後有大型藥廠加入，才讓陳垣崇和研究團隊的成果，轉為專利藥品，在美國生產販賣到世界。

「這是我最大的遺憾。」陳垣崇望著投影片中的美國藥廠總部，感慨地說，他原本希望這個藥可以在台灣的淡水河岸旁生產，最後卻由在美國波士頓河岸旁的藥廠Genzyme負責。當時因為投資金額太大，沒人敢支持這個計畫，也讓台灣白白丟掉一個發展生技產業的最好機會。

這部由醫療研究所改編的電影已在二月22日於美國上映，由哈里遜福特扮演醫師，布蘭登費雪扮演無法得到治療的患者家長。

（圖說：陳垣崇研究龐貝氏症治療方法的故事，被美國好萊塢電影公司改編拍成電影。）

[joelin]

http://www.ibms.sinica.edu.tw/public/p1/20060503/4.htm

15年前，當陳垣祟還在美國杜克大學醫學遺傳系擔任教授兼系主任時，就投入相關研究，並找到一個可讓這個酵素帶著密碼的方法，促使肌肉細胞去認得這個密碼，進而讓帶有此一酵素的藥物Myozyme，輕鬆進入肌肉細胞裡面。

1999年在美國展開的第一期人體臨床試驗，陳垣祟收治3名罹患嬰兒型龐貝氏症的病童，其中一例從2個月大就開始接受Myozyme靜脈注射，每月兩次，療效相當顯著，肌無力及呼吸衰竭等症狀明顯改善，已成功衝破不到2歲即死亡的魔咒，7月即將年滿7歲。

另2位病兒雖在治療過程中不幸死亡，但陳垣祟強調，這是因為他們太晚接受治療，心肺功能已大幅降低，終因小小的感冒而併發肺炎死亡。

有了這個寶貴的經驗後，2001年陳垣祟回國後，即和台大醫院小兒部醫師胡務亮的醫療團隊合作，一起參加跨國性多中心的臨床試驗，完成關鍵性臨床治療試驗，並根據這些試驗數據提出申請，今年四月初及28日，分別取得EMEA及FDA的新藥上市許可，成為全球唯一可治療肌肉疾病的藥物。

陳垣祟驕傲地說，參與這項臨床治療試驗的還包括美國5個醫學中心及歐洲4個醫學中心，而台大醫院則是參加此關鍵性臨床試驗唯一的亞洲醫療中心。台大醫院院長林芳郁及台大醫學院院長陳定信昨天也出席記者會，共享殊榮。

胡務亮表示，不久前，該院收治一名從國泰醫院轉診過來4個月大的小病號。治療前，四肢動作不多且很喘，經連續治療5個月後，這名小病號已可輕易找到奶嘴，隨手塞到嘴巴裡，四肢動作也變得更多、更有力，療效令人滿意。

台大遺傳病篩檢 將納入龐貝氏症

受此鼓舞，台大醫院打算結合國內其他醫療院所，把龐貝氏症納入新生兒遺傳疾病的篩檢項目中。該院小兒部醫師楊智超表示，一旦血液酵素檢查或肌肉切片檢查確認罹患龐貝氏症，即可納入治療。他透露，每名病童每年高達百萬元的醫藥費，目前均向中央健保局專案申請補助。

花了15年，總算研發出一個備受矚目的藥物，可有特別的心情感受？陳垣祟笑了笑，直說沒什麼。「若真有期待的話，」他說，「那就是看著這些小病號長大後，快快樂樂地踢足球囉！」

新聞辭典》龐貝氏症

龐貝氏症（Pompe Disease）為罕見疾病之一，主要是第17對染色體出現病變後，體內缺乏酸性a-葡萄糖苷酶這種酵素，無法分解肝醣，致使肌肉無力，心臟擴大，進而導致心肺衰竭，病童幾乎活不過1、2歲。

龐貝氏症可分嬰兒型及成年型兩種，前者即為幾令醫界束手無策的那種，發生率約四萬分之一，由於診斷不易，不少病童即使早早夭折，也未被檢出。成年型的症狀相對較輕，有些病患只覺得肢體無力，他們在學校上體育課，常跑得較慢，也常跌倒，肌力明顯不如常人。

[lijen]

http://www.truemovie.com/forum/viewtopi ... 22aff7ea57
http://www.truemovie.com/2010moviedata/ ... asures.htm
http://extraordinarymeasuresthemovie.com/

英文片名：【Extraordinary Measures】，
哈里遜福特、布蘭登費雪主演，
由迪士尼發行。
前譯：【良醫妙藥】，
現譯：【愛的代價】。
原定5月7日上映，
已經退出檔期，
目前未定。
[youtube][/youtube]

[haowu15]

(跪拜禮new) (跪拜禮new)

[施肇榮]

http://www.ibms.sinica.edu.tw/public/p1/20060503/4.htm
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台大遺傳病篩檢 將納入龐貝氏症

受此鼓舞，台大醫院打算結合國內其他醫療院所，把龐貝氏症納入新生兒遺傳疾病的篩檢項目中。該院小兒部醫師楊智超表示，一旦血液酵素檢查或肌肉切片檢查確認罹患龐貝氏症，即可納入治療。他透露，每名病童每年高達百萬元的醫藥費，目前均向中央健保局專案申請補助。

龐貝氏症可分嬰兒型及成年型兩種，前者即為幾令醫界束手無策的那種，發生率約四萬分之一，由於診斷不易，不少病童即使早早夭折，也未被檢出。成年型的症狀相對較輕，有些病患只覺得肢體無力，他們在學校上體育課，常跑得較慢，也常跌倒，肌力明顯不如常人。

每名病童每年高達百萬元的醫藥費
目前均向中央健保局專案申請補助
固然可以對發生率約四萬分之一的民眾有利
但是
會協會的消費者代表們以及ㄧ般的民眾
是否知道這意味著保費調漲或醫療資源排擠的作用

[鳴人]

哈里遜福特演陳崇垣院士? (眼汪汪) (眼汪汪) (眼汪汪)

[TC]

文章摘錄:

如果沒有治療，寶寶約在一歲之前，就會死於心肺衰竭，即使接受了酵素補充療法，但沒能早一點發現，肌肉還是會持續退化，成為父母一輩子的遺憾。

　　胡務亮解釋，一旦人體缺乏酸性麥芽糖（酉每）酵素，肝醣就會累積在心臟、肌肉和其它器官，如果沒有即時接受治療，病童幾乎活不過一歲，就會死於心肺衰竭。

　　胡務亮指出，台大醫院龐貝氏症新生兒篩檢計畫在94年底啟動，利用新生兒疾病篩檢時的初檢血片，不需額外多採血液，就可以分析血點中的酸性麥芽糖（酉每）酵素。如果此酵素活性偏低，就應該重新檢驗一次，如果還是偏低，就進入了確認的階段。

　　透過這個篩檢計畫，台大醫院總共篩檢出了七名龐貝氏症寶寶，最大的病童已經兩歲多了，在症狀尚未出現時，就給予酵素補充治療，目前身體健康，與一般小孩子一樣，家長相當高興。

有一點擔心一個問題, 如果是在尚未發病就治療, 而且要治療一輩子, 那就是從未發病過, 只是因為篩檢陽性. 萬一.... 篩檢不是那麼準, 而該病人根本沒病呢? 病人也一輩子不敢停藥怕發病, 所以也無從由症狀來證實. 不過我還是相信台大的篩檢應該沒問題吧.

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哈里遜福特演陳崇垣院士? (眼汪汪) (眼汪汪) (眼汪汪)

難道要找成龍演? (爽) (爽)

[beltfish]

依我經驗
哈里遜福特主演
必是好片

[Calcium]

怎麼不找個華人演?

[lijen]

怎麼不找個華人演?

因為故事被改編了
米國大概不喜歡東方人當主角吧

主角Robert Stonehill實際上不存在，不過是根據哪個真實人物的故事塑造出來的？
有兩個說法：

第一：另外一位William Canfield
http://www.genzyme.com/pompemovie/pompe-movie-faq.htm
5. Are some elements of the movie based on facts?

Yes. The movie is based on the life events of John Crowley, a father of two children with Pompe, and William Canfield (called Robert Stonehill in the movie), a scientist. Crowley and Canfield did join forces to work on the development of a treatment for Pompe at a company called Novazyme that was acquired by Genzyme in 2001. The movie also includes many accurate reflections of the challenges that patients and families affected by Pompe face every day.

http://en.wikipedia.org/wiki/William_Canfield
Dr. William Canfield, M.D., PhD, is a glycobiologist, chief scientific officer and founder of an Oklahoma City-based biotechnology company, Novazyme, which was acquired by Genzyme in August 2001 and developed, among other things, an enzyme that can stabilize (but not cure) Pompe disease, based on Canfield's ongoing research since 1998. [1][2] Canfield subsequently left Genzyme and established, with his partner in the Novazyme operation, John Crowley, another research laboratory (Cytovance Biologics), which he still heads. He saved Cytovance from bankruptcy by forming an investor group and raising $9 million after Crowley suddenly left the lab in 2005 to become the chief executive officer at Amicus Therepeutics in New Jersey.

Contrary to the 2010 motion picture Extraordinary Measures, in which his name has been changed to "Dr. Robert Stonehill" and he is portrayed as an anti-establishment, chronically angry and asocial University of Nebraska researcher, Canfield was the sole founder and original CEDO of Novazyme, and was already actively involved in developing a treatment for Pompe disease when he took on John Crowley, a lawyer turned business manager, as a partner to handle the business end of the operation.

克羅利的確有一個醫學界的合夥人，但他的名字是William Canfield，是一位「醣生物學家」（glycobiologist）；在真實人生裡，兩個人不但在解藥Myozyme研發出來之前就分道揚鑣，也差點導致坎菲爾破產，後來不但形同陌路，也成為同行間的競爭對手。而經過十五年研發的Myozyme，坎菲爾當然有極大的貢獻，但是突破性的成功卻是來自台灣的陳垣崇博士和他的醫學團隊。

陳垣崇在美國哥倫比亞大學取得人類遺傳學博士，並在三十六歲那年成為杜克大學助理教授兼門診醫師。一九九一年，已升任為杜克大學醫學中心教授的陳垣崇，帶領團隊尋找龐貝氏症的解藥，當時，這種先天性罕見疾病還是個不被關心的領域，但他卻不顧一切埋首鑽研。十五年後，在二○○六年四月二十八日這一天，陳垣崇在世界醫藥史上寫下紀錄：他所研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」，獲得FDA（美國食品暨藥物管理局）與EMEA（歐盟醫藥品管理局）核准上市！從此，全球每年上千名的龐貝氏症新生兒，都將因此遠離「平均壽命六個月」的詛咒，估計此藥的市場商機超過十億美元。

當然，電影要能感動人，克羅利一家人必須是故事的靈魂人物；但是，沒有這些在研究室裡默默堅持的醫學家，他頂多是個「放棄一切」的絕望的父親。也因此，這個根據「真人真事」改編的故事，在我們這種喜歡挖挖挖的觀眾看來，就變得過於煽情和不實。挖真相的人還包括了美國著名的影評家Roger Ebert，他則是直接指出龐貝症解藥的功臣為陳垣崇，而坎菲爾的名字連提都沒提。
http://magz.roodo.com/article/1915

第二：根據陳醫師
http://en.wikipedia.org/wiki/Extraordinary_Measures
Brendan Fraser plays John Crowley, a biotechnology executive whose two youngest children were afflicted with Pompe disease or acid maltase deficiency. Along with his wife Aileen (Keri Russell), he raises money for research scientist Robert Stonehill (Harrison Ford), forming a company to develop a drug to save his children's lives. Dr. Stonehill is based on real life doctor and scientist Yuan-Tsong Chen.

http://rogerebert.suntimes.com/apps/pbc ... /100129996
Dr. Robert Stonehill doesn't exist in real life. The Pompe cure was developed by Dr. Yuan-Tsong Chen and his colleagues while he was at Duke University. He is now director of the Institute of Biomedical Science in Taiwan. Harrison Ford, as this film's executive producer, perhaps saw Stonehill as a plum role for himself; a rewrite was necessary because he couldn't very well play Dr. Chen. The real Chen, a Taiwan University graduate, worked his way up at Duke from a residency to professor and chief of medical genetics at the Duke University Medical Center. He has been mentioned as a Nobel candidate.

[王明屏]

[咖大]

講句幕後的話
陳垣崇教授是陳炯霖教授的公子
從小耳濡目染
前輩風骨
晚輩遠遠不及

1997年
陳教授面臨研究經費斷炊
是辜成允先生慧眼識英雄
每年給予25萬美金贊助
讓研究能繼續下去
2000年辜先生以五億美金賣出這項專利
但也讓台灣錯失世界級藥物在台生產機會

[TC]

剛剛 HBO 有播, 看完了...

兩大影帝的演出真是不賴....

[壞人卡]

...
每名病童每年高達百萬元的醫藥費
目前均向中央健保局專案申請補助
固然可以對發生率約四萬分之一的民眾有利
但是
會協會的消費者代表們以及ㄧ般的民眾
是否知道這意味著保費調漲或醫療資源排擠的作用

對了
施大應該在健保費率訂定時
建議每年增加的罕病專案費用 應該增加在保費的計算之內
這種 ...
說實話 才真的有'保險互助'的精神

[鳴人]

幕後的續集是...
哈里遜福特演的那位教授
拿著權利金回家鄉
想要為鄉民作一番貢獻,
結果被該鄉檢察官抓了起來
折騰了半天才算還了清白
但也心灰意冷了!

[alexhuang1961]

幕後的續集是...
哈里遜福特演的那位教授
拿著權利金回家鄉
想要為鄉民作一番貢獻,
結果被該鄉檢察官抓了起來
折騰了半天才算還了清白
但也心灰意冷了!

我沒看過續集 ? (咦) 甚麼時候演?

[TUFU]

幕後的續集是...
哈里遜福特演的那位教授
拿著權利金回家鄉
想要為鄉民作一番貢獻,
結果被該鄉檢察官抓了起來
折騰了半天才算還了清白
但也心灰意冷了!

我沒看過續集 ? (咦) 甚麼時候演?

這是現實台灣的續集
中研院生醫案 陳垣崇不起訴

[鳴人]

幕後的續集是...
哈里遜福特演的那位教授
拿著權利金回家鄉
想要為鄉民作一番貢獻,
結果被該鄉檢察官抓了起來
折騰了半天才算還了清白
但也心灰意冷了!

我沒看過續集 ? (咦) 甚麼時候演?

在現實台灣上演囉!